Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados a diagnosticar, prevenir o tratar una enfermedad rara o dirigida a patologías graves o con riesgo vital y cuya comercialización no va a generar suficientes beneficios como para justificar la inversión si no media algún tipo de incentivo por parte de la Administración. Asimismo, para que un medicamento sea considerado huérfano es imprescindible que no haya alternativa diagnóstica, preventiva o de tratamiento para esa enfermedad o, si existe, el medicamento aporta una mejoría importante respecto a no usarlo.
En este sentido, para que un medicamento esté disponible para su prescripción, dispensación y uso dentro del Sistema Nacional de Salud ha de pasar por dos trámites esenciales: la autorización de su comercialización y la decisión relativa a su financiación y precio. Mayoritariamente, la autorización de comercialización es un proceso centralizado para toda la Unión Europea, si bien para poder ser comercializado en España las compañías innovadoras han de solicitar a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios un código nacional, procedimiento este que finaliza tras someter el expediente a la Comisión Interministerial de Precios, adscrita al Ministerio de Sanidad y de la que participan tanto el Gobierno de España como las Comunidades Autónomas.
En este contexto, Castilla-La Mancha ha incluido en su Estrategia de atención a personas con Enfermedades Raras, presentada en febrero de 2026, una línea estratégica específica relacionada con el acceso equitativo a medicamentos huérfanos y tratamiento para enfermedades raras. En el marco de esta línea de trabajo, el objetivo es agilizar el acceso a estos tratamientos en caso de estar autorizados y financiados, así como impulsar medidas que fomenten el acceso a tratamientos rehabilitadores crónicos para este colectivo.
